Latvijā sastopamo reto slimību un to ārstēšanai izmantojamo orfānmedikamentu farmakoepidemioloģiski ekonomisks pētījums. Promocijas darbs

Abstract

Retās jeb orfānās slimības ir dažādas izcelsmes dzīvību apdraudošas vai hroniski novājinošas patoloģijas. Lielākā daļa no tām ir ģenētiskās slimības, bet pārējās grupas ir reti sastopami ļaundabīgo audzēju veidi, iedzimtas malformācijas, kā arī autoimūnās, toksiskās un infekciju slimības (Communication from the Commission, 2008). Klīnisko pētījumu veikšana mazās populācijās var būt ļoti grūts uzdevums, tāpēc klīnisko pierādījumu kvalitāte var atšķirties starp reto un biežāk sastopamo slimību terapijām. Tirgū pieejamo orfānzāļu, kā arī reto slimību pacientu skaits, kas lieto šos – parasti dārgos – produktus, pieaug, tāpēc palielinās arī orfānzāļu ietekme uz budžetu, kas, līdztekus orfānzāļu izmaksu efektivitātei, tiek bieži ņemts vērā zāļu kompensācijas lēmumos, tieši ietekmējot piekļuvi reto slimību terapijām. Ir pagājis vairāk nekā desmit gadu, kopš Latvija kļuva par ES dalībvalsti, kā rezultātā ES normatīvie akti, tostarp tie, kas ir saistīti ar retajām slimībām un orfānzālēm, attiecas arī uz Latvijas likumdošanas sistēmu. Retās slimības ir noteiktas par prioritāru jomu Eiropas Kopienas rīcībai sabiedrības veselības sistēmā, tomēr reto slimību pacientiem pieejamie veselības aprūpes pakalpojumi ievērojami atšķiras starp dažādām ES dalībvalstīm. Darba mērķis bija noskaidrot situāciju reto slimību jomā Latvijā, izvērtēt orfānzāļu ietekmi uz valsts budžetu un salīdzināt iegūtos rezultātus ar datiem no citām Eiropas valstīm. Tika izmantoti šādi informācijas avoti: Nacionālais plāns reto slimību jomā, EUCERD ziņojumi, Orphanet dati, Latvijas un ES normatīvie akti, publiski pieejamie dati no valsts un ES iestādēm un reģistriem (ZVA, NVD, EMA, Eiropas Kopienas zāļu reģistrs reti sastopamu slimību ārstēšanai un ES klīnisko pētījumu reģistrs), kā arī tiešā komunikācija ar zāļu ražotājiem un vairumtirgotājiem. Orfānzāļu ietekme uz valsts budžetu tika analizēta no NVD pozīcijas un tika aprēķināta periodam no 2010. gada sākuma līdz 2014. gada beigām absolūtos skaitļos, kā arī relatīvi pret kopējo farmaceitisko tirgu un kopējo zāļu kompensācijas budžetu. Rezultātu salīdzināšanai ar citām Eiropas valstīm tika veikts literatūras pārskats. Nacionālā plāna izstrāde un apstiprināšana ir nozīmīgs solis, lai uzlabotu situāciju reto slimību jomā Latvijā. Tomēr valstī vēl nav oficiāli atzītu reto slimību ekspertīzes centru, kā arī nav vienota reto slimību pacientu reģistra. Jaundzimušo masveida skrīnings tiek veikts tikai divām slimībām: fenilketonūrijai un iedzimtai hipotireozei. ES klīnisko pētījumu reģistrā tika identificēts 51 Latvijā veikts intervencionāls klīniskais pētījums reto slimību jomā. Visi bija daudzcentru starptautiskie pētījumi, kuros kopumā 35 unikālas pētāmās zāles tika pētītas 29 dažādām slimībām. Vairākums klīnisko pētījumu bija III fāzes pētījumi, un onkoloģija bija lielākā terapeitiskā joma. Tika konstatēts, ka reto slimību klīniskie pētījumi atšķiras no klīniskajiem pētījumiem biežāk sastopamajām slimībām. Būtiskas atšķirības tika novērotas pētījumu randomizācijā, maskēšanā, iesaistīto pacientu skaitā un aktīvās kontroles izmantošanā, bet pētījumu ilgumā ievērojamas atšķirības netika konstatētas. Salīdzinājumā ar citām Eiropas valstīm Latvijā orfānzālēm ir ļoti maza ietekme uz valsts budžetu. Piecu gadu laikā tā nedaudz palielinājusies pacientu skaita un kompensējamo orfānzāļu skaita nelielā pieauguma dēļ. Orfānzāļu izmaksas bija robežās no EUR 2,065 līdz 3,065 miljoniem gadā, vidēji veidojot attiecīgi 0,84 % no kopējā farmaceitiskā tirgus un 2,14 % no kopējā zāļu kompensācijas budžeta. Kopējās izmaksas piecu gadu laikā bija EUR 12,467 miljoni. Pretaudzēju zāles veidoja vairāk nekā pusi no kopējām orfānzāļu izmaksām, nākamās bija zāles metabolo un endokrīno slimību ārstēšanai un zāles kardiopulmonālo slimību ārstēšanai. Gandrīz 90 % no kopējām orfānzāļu izmaksām bija saistītas ar trim indikācijām: Ph+ CML, MPS II un PAH. Lielākā daļa no ES apstiprinātajām zālēm reti sastopamo slimību ārstēšanai nav pieejamas Latvijā. Turklāt pacientiem bieži vien nav piekļuves iespējas valstī pieejamajām orfānzālēm, jo šo zāļu kompensācijas apjoms nav pietiekams.